صدقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على عقار "Brineura" ويحتوى على المادة الفعالة"cerliponase alfa" كأول دواء لمرض "باتن" النادر وهو من الاضطرابات الوراثية التى تبدأ عادة فى مرحلة الطفولة بين سن 2 و44 سنوات.
و أشارت الـ"FDA" إلى أن مرض "باتن" النادر، يحدث فيما يصل إلى أربعة من كل 100 ألف ولادة فى الولايات المتحدة الأمريكية يميزه العديد من الأعراض أبرزها تأخير اللغة، ومشاكل التنسيق وفقدان البصر وقضايا المهارات الحركية، بما فى ذلك الصعوبة فى المشى، وكثير منهم يحتاجون إلى كرسى متحرك فى مرحلة الطفولة المبكرة وغالباً لا يبقون على قيد الحياة قبل سن المراهقة، والدواء الجديد يعمل على استبدال الإنزيمات المسببة للاضطراب.
و شملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للدواء: الحمى، ومشاكل فى القلب، والتقيؤ، والصداع، والتهيج.
تابع آخر أخبارنا على أخبار غوغول نيوز
التعليقات